以色列这支部队，为何惹恼美国？

安锐生物是一家聚焦肿瘤与自免疫疾病治疗的下一代精准医疗小分子新药研发公司，于2020年7月正式成立并完成Pre-A轮融资。

临床上一直缺乏有效治疗药物，导致该疾病治愈率低、预后差。目前在中国获批的靶向单药治疗完全缓解率约为6%。

此次GEMSTONE-201研究取得成功，表明择捷美®能够成为R/R ENKTL患者新的治疗选择，满足该群体非常迫切的治疗需求。基石药业计划近期向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交择捷美®针对R/R ENKTL适应症的新药上市申请，择捷美®有望成为全球首个针对复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）适应症获批的免疫治疗药物。经独立影像评估委员会（IRRC）评估，相较于历史对照，择捷美®显著提高了客观缓解率（ORR）。因此，此次GEMSTONE-201达到主要研究终点也被业内看为择捷美®新适应症拓展的重要里程碑。基石药业择捷美®拟递交新适应症上市申请 有望成为全球首个治疗复发难治淋巴瘤免疫治疗药物 2022-01-13 11:41 · 生物探索 基石药业择捷美®治疗复发难治淋巴瘤注册性临床研究达到主要终点，拟递交新适应症上市申请。

对此，基石药业首席医学官杨建新博士表示，很高兴看到择捷美®治疗R/R ENKTL的注册研究达到主要研究终点，这是继III期和Ⅳ期非小细胞肺癌注册研究之后，择捷美®取得成功的第三项关键临床研究。目前尚无PD-1或PD-L1抗体被批准用于治疗R/R ENKTL，因此我们非常期待择捷美®造福更多患者。▍三十七、ExkivityExkivity（Mobocertinib）由日本武田制药公司开发，用于治疗携带EGFR 20号外显子插入突变并且接受铂类药物化疗后疾病进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

▍四十一、TavneosTavneos（avacopan）是用于成人患者治疗严重活动性抗中性粒细胞胞浆自身抗体（anti-neutrophil cytoplasmic antibodies，ANCA）相关血管炎。该申请获得了快速通道和孤儿药认定。该药通过优先审查程序批准。如果不治疗，昏睡病几乎总是致命的。

VHL综合征患者有患良性血管肿瘤以及包括肾细胞癌（RCC）在内的多种癌症的风险。此前，Nexviazyme已获得FDA授予的突破性疗法称号、快速通道认定和优先审查资格。

此前，Finerenone曾获FDA授予的快速通道认定和优先审查资格。此前，Cytalux曾获得FDA的优先审查、快速通道和孤儿药资格。这种固定剂量疗法旨在提供奥氮平的有效性，奥氮平由礼来公司以商品名Zyprexa进行销售，同时减少该药物的副作用，包括体重增加。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因 （FGFR3） 的功能获得突变引起的，FGFR3 是骨骼生长的负调节因子。

▍二十四、LybalviLybalvi（利巴维）是Alkermes制药公司生产的每日一次的口服非典型精神病用药，该药物结合了抗精神病药物奥氮平（olanzapine）和新的阿片类拮抗剂沙米多芬（samidorphan），后者也被批准单药作为维持性治疗或急性治疗躁狂或混合发作，可单独或与碳酸锂或丙戊酸钠一起用于成人双相情感障碍。PFIC最突出的持续症状是剧烈瘙痒，通常导致生活质量严重下降。其中，KRAS G12C突变是最常见的KRAS突变之一，具体指KRAS 12位的甘氨酸突变为半胱氨酸。临床可表现为外阴瘙痒、灼痛、白带增多、尿痛等。

Aduhelm是一种高亲和力、靶向- Aβ构象表位的全人IgG1单克隆抗体。▍四十、LivmarliLivmarli（maralixibat）是Mirum Pharma开发的一款用于治疗年龄≥1岁的Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。

▍四十六、CytaluxCytalux由On Target Laboratories公司研发，用于成年卵巢癌患者，作为术中识别恶性病变的辅助药物。大多数SLE成人患者I型IFN信号转导增加，I型IFN信号转导增加与疾病活动和严重程度增加相关。

根据FDA的说法，全球多年来一直缺乏该病的替代疗法，Rylaze是FDA批准的首款药物。只有包括胆道改道手术（biliary diversion surgery）和肝移植在内的手术选择可用，没有它们，大多数PFIC患者无法活过30岁。医谷制表据统计，这49种新药里，从适应症来看，有治疗慢性心力衰竭、艾滋病、狼疮性肾炎、高胆固醇血症、杜氏肌营养不良症、注意力缺陷多动症、复发型多发性硬化症、成人精神分裂症、外阴阴道念珠菌病、阿尔茨海默症、糖尿病慢性肾病、系统性红斑狼疮等，也有治疗非小细胞肺癌、淋巴瘤、肺癌、骨髓瘤、肾癌、子宫内膜癌、胆管癌、宫颈癌等癌症和帮助识别卵巢癌病变等药物，还有治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、庞贝病（LOPD）、真性红细胞增多症（PV）、全身性重症肌无力（gMG）等罕见病。此前，美国FDA曾授予tezepelumab治疗无嗜酸性粒细胞表型严重哮喘的突破性药物资格（BTD）。▍二十三、TruseltiqTruseltiq（infigratinib）是BridgeBio Pharma下属QED Therapeutics公司和Helsinn集团共同研发的一款口服、ATP竞争性、FGFR酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。Livmarli是首个且唯一一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物。

▍三十一、BylvayOdevixibat是Albireo Pharma开发的一款用于治疗所有亚型的、进行性家族性肝内胆汁郁积症（PFIC）患者的药物。安进公司表示，在美国，患者使用Lumakras（Sotorasib）的月负担为17,900美元。

高达70%的VHL综合征患者发生RCC，这是VHL综合征患者死亡的主要原因。据武田估计，全球每年约有200,000例成人移植手术，在所有移植患者中，约有四分之一可能会感染巨细胞病毒。

Livtencity通过优先审查程序获得批准，之前已被FDA授予孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。在美国，渤健（Biogen）公司设定Aduhelm （aducanumab-avwa）的上市价格为56,000美元/年。

此前，医谷曾统计FDA于2021年1-5月批准的21种新药，今日，医谷小编继续补充后续批准的28种药物（见下表）。Tivdak是一种靶向组织因子（TF）的抗体药物偶联物（ADC），其抗癌活性是由于ADC与表达TF的癌细胞结合，随后ADC-TF复合物内化，并通过蛋白酶水解释放MMAE（单甲基auristatin E），进而杀死癌细胞。EGFR外显子20插入突变患者仅占非小细胞肺癌（NSCLC）患者的1-2%，因为可用的EGFR靶向药和化疗对这类患者临床效果有限，导致生存结局很差。Saphnelo是一种首创的全人源单克隆抗体，可与I型IFN受体的亚基1结合，阻断I型IFN的活性。

▍三十三、NexviazymeNexviazyme由赛诺菲（Sanofi）研发，用于静脉输注治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者。以下是2021年FDA批准的第22款至第49款新药：▍二十二、LumakrasLumakras（Sotorasib）索托拉西布是由安进（AMGEN）公司开发的一种KRAS G12C抑制剂，用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的携带KRAS G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

然而，在cGVHD患者中，移植的免疫细胞会攻击宿主的健康细胞，从而带来一系列严重的副作用。盘点2021年FDA批准上市的49款新药（下） 2021-12-30 14:59 · 生物探索 截至2021年12月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）一共批准了49个新分子实体药物，该清单不包含疫苗、过敏原产品、血液制品、细胞和基因治疗产品和其他产品。

它能够有选择性地与AD患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合，然后通过激活免疫系统，将大脑中的沉积蛋白清除。目前，心血管疾病仍是全世界人类首要的死亡因素，其中，ASCVD约占所有心血管疾病死亡的85%以上。

该药是自2003年以来美国FDA批准的首个治疗AD（老年痴呆）的新药。低密度脂蛋白胆固醇，又被称为坏胆固醇，是导致动脉粥样硬化的危险因素。finerenone是一款非甾体选择性盐皮质激素受体拮抗剂，能够防止盐皮质激素受体（MR）过度激活带来的损害，延缓疾病进展。▍三十九、QuliptaQulipta（Atogepant）由艾伯维研发，用于发作性偏头痛的成人预防性治疗。

Korsuva通过优先审查程序获得批准。▍三十二、SaphneloSaphnelo（anifrolumab）由阿斯利康（AstraZeneca）研发，用于治疗中重度系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus，SLE）。

偏头痛底层机制尚不完全清楚，被认为是由于环境和遗传因素的混合所致。Besremi是FDA批准的第一款治疗该病的干扰素药物。

Korsuva是美国FDA批准的第一个也是唯一一个治疗血液透析成人患者慢性肾脏病相关瘙痒（CKD-aP）的药物。严重的虚弱发作会导致呼吸和吞咽问题，这可能会危及生命。